近日，国家药品监督管理局批准艾美赛珠单抗注射液（英文名：Emicizumab Injection）进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。境外已上市新药在我国进口注册和上市的要求日益简化，4日国家药监局宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。
血友病特效药上市
这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化，进而导致凝血酶的生成显著增加，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血。艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。
国家药监局方面介绍，A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可促进凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。
国家药监局方面解释，艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。国家药监局方面表示，按照中共中央、国务院对深化药品审评审批制度改革的有关精神，该局正在加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，特别是对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，简化上市要求，确保我国患者早日用上境外已上市新药。
目前我国正在逐渐加快境外上市新药的审评审批。自今年4月以来，国家药监局就已批准上市进口创新药品7个，包括了九价人乳头瘤病毒疫苗、丙肝治疗药索磷布韦维帕他韦片、多发性骨髓瘤治疗药枸橼酸伊沙佐米胶囊、非小细胞肺癌治疗药塞瑞替尼胶囊、黄斑水肿引起的视力损害治疗药雷珠单抗注射液、局部晚期或转移性非小细胞肺癌治疗药纳武利尤单抗注射液、罕见病治疗药依达赛珠单抗注射液。
鉴于本品临床疗效明确，风险可控，耐受性良好，给药便利依从性好，在不同种族患者之间未见明确疗效及安全性差异，11月30日，国家药品监督管理局批准了本品进口注册，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。
按照中共中央、国务院对深化药品审评审批制度改革的有关精神，国家药品监督管理局继续加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，简化上市要求，确保我国患者早日用上境外已上市新药。
